中国启动精准医疗计划 2030年前投入600亿元

更新时间:2015-09-09 20:31:20点击:585 行业资讯

国家卫计委科教司有关人士向记者透露,卫计委、科技部等部门组织专家论证后,认为开展精准医疗研究是整个医学界的重大机遇,并提出了中国版精准医疗计划。

业内人士表示,开展精准医疗是国际医学发展的趋势,尽快切入有可能弯道超车;随着社会逐渐进入老龄化,医疗方面的负担越来越重,医疗产业是刚性内需且边际效应巨大,可以有效拉动整体经济发展。

  精准医疗主要包括三个层次,层次间逐级提高,难度呈几何级数加大。

  基础层次方面,基因测序是精准医疗的基础。无论是细胞治疗还是基因治疗,首先要通过基因测序诊断病情才能设计方案。在实施精准医疗方案过程中,需要大量的细胞和分子级别的检测。基因测序工具分为测序仪和试剂,医疗器械公司可以顺势介入测序设备生产领域。

中等层次方面,主要涉及细胞免疫治疗。通过对免疫细胞的功能强化和缺损修复,提高免疫细胞的战斗力。这种技术治疗癌症效果好,但操作难度大,对患者身体素质要求较高,难以大面积推广。

最高层次方面是基因编辑。癌症本质上是人体基因变异导致的细胞分裂失控。基因剪辑就是对患者癌变细胞的变异基因进行批量改造,使之成为正常细胞。

精准医疗计划获得众多政策利好支持。《科技部关于发布国家重点研发计划精准医学研究等重点专项2016年度项目申报指南的通知》(简称“国家指南”)3月8日公布,拉开了精准医疗重大专项科研行动的序幕。国家指南明确,精准医疗将是今年优先启动的重点专项之一,并正式进入实施阶段。本年度的科研专项涵盖八大目标,包括构建百万人以上的自然人群国家大型健康队列和重大疾病专病队列,建立生物医学大数据共享平台及大规模研发生物标志物、靶标、制剂的实验和分析技术体系,建设中国人群典型疾病精准医学临床方案的示范、应用和推广体系,推动一批精准治疗药物和分子检测技术产品进入国家医保目录等。

“这标志着精准用药及基因测序产业标准化即将开始。”业内人士介绍,这八大目标环环相扣:构建百万人以上专病队列及大数据共享平台,旨在打下精准医疗的大数据基础;建立大规模研发生物标志物分析体系,是为中国人群典型疾病示范打下产业标准化的基础;推动精准医疗药物进入医保目录,则标志着精准医疗大规模商业化的关键瓶颈有望被打破。

基因测序与精准用药产业化标准将建立

精准医疗百亿级市场启幕

近年来生物技术领域的创新出现井喷。随着科技部3月下发精准医疗重大科研专项申报指南,我国精准用药与基因测序产业化标准将率先建立起来。此前,在科技部和国家卫生计生委等的组织下,中国精准医疗战略专家组成立,计划于2030年前在精准医疗领域投入600亿元。多家券商研报测算,精准医疗产业涉及的产业规模上万亿元,直接相关的产业规模超过一百亿元。

涉及领域广泛

中国科学院北京基因组研究所原副所长于军告诉中国证券报记者,精准医疗是以个体化医疗为基础,随着基因组测序技术的发展以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。其本质是通过基因组、蛋白质组等组学技术和医学前沿技术,对于大样本人群与特定疾病类型进行生物标记物的分析与鉴定、验证与应用,从而精确寻找到疾病的原因和治疗的靶点,并对疾病不同状态和过程进行精确分类,最终实现对疾病和特定患者进行个体化精准治疗的目的,提高疾病诊治与预防效益。

中国医学科学院副院长詹启敏表示,当前,国内临床医疗多局限于依靠病人主诉、临床症状、生理生化指标和影像学改变来确定疾病情况。但在组织器官改变的下面,是大量的深层次分子生物学改变,包括遗传背景、变异、免疫和内分泌改变。以癌症早期诊断为例,发达国家的早期诊断率为50%以上,北欧甚至高达70%-80%,而中国不足20%。

对于美国率先提出精准医疗计划,南昌大学医学院李振山认为应从三方面来看:美国的医疗系统相对比较完善;生物医学研究的成果转化普遍;精准医疗能够解决当前美国疾病诊疗中重要的问题。精准医疗中的诊断成本仅占医疗成本的不到5%,却可以影响近70%的治疗成本。

业内人士告诉记者,精准医疗是一个系统工程,主要在于确定病人群体的异质性以及后续的处理办法,由此直接和间接涉及的行业和相关产业广泛。

确定病人群体的异质性方面,涉及众多科研部门与医疗部门的合作、样本的收集与保存、临床症状和数据的记录与储存、大规模数据库的建立与分析;然后是诊断实现合理的转化,这又涉及到诊断服务业本身及诊断仪器、试剂和技术开发行业等。

确定异质性后的处理办法方面,则涉及制药业,包括开发针对特异群体的靶向乃至基因药物,以及药物应用到临床的诸多环节。

此外,整个过程离不开信息咨询、行业管理等中介机构的参与,以及政府层面的立法和监管。

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  把脉中国版精准医疗

在过去的2015年,“精准医疗”这个关键词不但席卷医疗健康产业圈,更跨界影响了政界、商界和学界。

首先是美国总统奥巴马在2015年初提出了精准医疗计划,随后的3月中国科技部举办首届“国家精准医疗战略专家会议”,启动中国版“精准医疗计划”,该计划有望被纳入十三五重大科技专项。2016年精准医疗(基因组学)入选我国十三五100个重大项目:3月5日,十三五纲要草案公布了未来五年中国计划实施的100个重大工程及项目,这其中“加速推动基因组学等生物技术大规模应用”入选。

中美两国都看好精准医疗,未来的竞争与博弈势难避免,谁能赢得在精准医疗领域的竞争,谁就能引领全球医疗新革命。目前来看,美国比中国起步早,发展快,但中国也有自己的优势,比如制度、人口基数等。如果中国能发挥自身优势,扬长补短,将获得在医疗领域实现“弯道超车”的机会。

精准医疗怎样看病?

精准医学的概念,常常被用来与传统的经验医学和循证医学概念相比较。经验医学强调对疾病基础知识的理解、非试验性的临床经验,循证医学则强调依据现有的最佳临床试验证据制定治疗方案。与之相对应的是,精准医学注重根据每个患者的个体特征,依据患者的基因和蛋白信息,“量体裁衣”地指导诊断和制定治疗方案。

对肿瘤这种基因组疾病来说,“个体特征”主要指的是患者的基因组变异情况,结合以病理、影像和临床等指征,使用这套综合信息指导患者的个体化治疗。

精准医学是一项系统工程,它包括了4个层面的内容:如何发现功能性的遗传信息异常;如何发现针对这些异常的精准靶向药物;如何通过临床试验确定这些药物的疗效;如何在临床实践中使用。这4个方面构成了精准医学的整体,缺一不可。

在应用层面,医药领域一直提倡的“以患者为中心”的理念在精准医疗中也得到了真正的体现。从医学的本质来看,最优的方式是需要考虑个体化差异,为每个患者都区别使用正确的治疗手段。然而,由于成本和资源所限,长久以来,医疗只能针对一类相似的人群展开治疗,而精准医疗则不同,由于基因检测成本的大幅下降,从基因水平上可以判别受检者的不同变异,从而采取针对性的治疗手段,真正体现以患者为中心的治疗理念。

  在美国,精准医疗技术已经取得了长足的进步,并显示出过人的临床疗效优势。例如现已得到广泛应用的各种靶向药物,针对性的应用在携带有对应基因变异的目标人群中,能延长生存期数倍,并显著提高生活质量。以肺癌为例,自从2004年由阿斯利康公司研发了第一代靶向EGFR的TKI抑制剂后,针对EGFR基因突变的晚期肺癌患者,其生存时间已经由平均不到10个月,延长到近40个月,接近5年的慢病管理期了。最近研发成功并获得FDA批准的第三代TKIAZD9291又进一步使得耐药的EGFR基因突变携带患者生命得到延长。

  相比较而言,中国的精准医学起步较晚,在基础领域仍主要依赖国外技术,但由于拥有巨大的肿瘤疾病和样本资源,在应用领域中有可能实现弯道超车。

  美国人怎么干?

在精准医学的发展中,美国政府成功地使用了非常清晰的支持研究、开放政策、吸引人才、引导应用的4种策略。早在2006年,美国就以政府的名义支持启动改了TCGA,即“癌症基因组图集”计划。这一计划耗资数亿美元,分析了超过3万个癌症基因组,鉴定了与癌症相关的上千万个突变形式。这一计划动用了联邦政府的资金支持,是一种美国形式的“举国体制”的表现。

在2011年,美国政府又发表了《向精准医学迈进》的报告,提出对疾病重新分类,并对每一细分类别对症用药。这一分类方法跳出了传统的使用疾病原发灶位置(如肺癌、胃癌)和细胞学特征(如小细胞癌、腺癌)的分类手段,提出创建生物医学知识网络,为疾病做新的分类分型。

回顾美国精准医疗的起步和发展,很关键的一点还有美国对精准医疗的产业发展采取了鼓励发展的策略。美国FDA(食品药品监督管理局)一向有积极鼓励业内创新的传统。在每年的ASCO(美国临床肿瘤学会年会)上,都有FDA官员参与,与临床专家、制药公司、检测服务商一起讨论精准医学的应用,并明确告诉各参与者,FDA鼓励大家尝试新技术,去改革和优化医疗现状。监管部门的积极参与引导,极大鼓励了产业界对精准医学领域加大投入的热情。

  中国有哪些优势和瓶颈?

与美国相比,中国发展精准医疗也具有一些先天的优势,主要来自三个方面:

第一,政策执行优势。特别一些重大项目在发展初期,需要耗费较多资源,只有在发展一段时间后,才能取得阶段性成果,显示出普通大众能感受到的获益。中国具有集中力量办大事的优势,高速铁路是如此,发展水电核电是如此,精准医疗同样也是如此。

第二,医疗资源集中优势。美国的医疗资源分散,数千家医疗机构之间信息共享很难建立和普及,中国的医疗资源相对集中,特别在癌症领域,全国最顶尖的300家医院集中了几乎70%的癌症患者。这在医疗资源的分配上本来是极大的挑战,然而在精准医疗的数据共享方面,反而是中国的优势。中国可以以相对较少的资源投入,迅速建立起医院之间的数据共享网络,收集、存储、分享、分析肿瘤精准治疗大数据。

第三,临床资源丰富优势。中国人口多,在癌症发病率步步攀升的大环境下,发病人数也逐年增多,这对于癌症防控的卫生形势提出了巨大挑战。然而,辩证地来看,这也给中国的精准医学提供了优质的临床资源。很多在国外发病人数少、收集不到足够的基因突变信息和用药信息的癌种和变异形式,在中国都能找到足够的病例,建立数据库,指导中国甚至全球的癌症治疗的临床实践。

中国精准医疗发展迅速,有望在未来1~2年之内跨越美国在过去5年所走过的发展历程,但中国也面临两个方面的瓶颈:

一方面,技术和与临床结合的力度偏弱。精准治疗的技术基础主要分为基因检测、数据分析和临床注释这三个环节。基因检测已经是较为成熟的技术。测序能力和技术的发展已经可以基本满足产业发展的需要。然而在数据分析和临床注释方面,产业发展有明显掣肘。

此外,创新药物的匮乏和冗长过时的审批制度,已成为我国精准医学发展的最大短板。

另一方面,支持良性竞争的政策环境和商业环境不够完善。卫计委在2015年初发布了“肿瘤高通量测序试点”名单,这体现了良性竞争的开放政策。但为了支持行业发展,政策的步子还可以迈得更大一些,进一步营造公平竞争的政策环境,在政策的引导下,建立市场竞争的技术标准。在达到标准的前提下,以市场规则引导市场行为。